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國家創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略指引，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級步伐逐步加快。在政策環(huán)境、產(chǎn)業(yè)資本、技術(shù)進步多重因素推動下，我國原研創(chuàng)新藥研發(fā)能力加速提升，本土創(chuàng)新藥企不斷崛起，創(chuàng)新產(chǎn)品層出不窮，國產(chǎn)創(chuàng)新藥步入發(fā)展黃金期。
與此同時，創(chuàng)新藥品研發(fā)周期長、投資巨大及風(fēng)險高，確保創(chuàng)新藥品能夠獲得充分的利潤空間至關(guān)重要。新上市藥品的首發(fā)價格作為創(chuàng)新藥市場的重要信號，與藥品創(chuàng)新活動密切相關(guān)。如何建立合理的首發(fā)價格形成機制，既確保企業(yè)能夠獲得對其研發(fā)投資的合理回報，又保證藥品的公平可及性，是完善藥品市場的重要制度安排。
北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心副主任 韓晟
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級加速研發(fā)成績初現(xiàn)
中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)到了從仿制到追求創(chuàng)新的關(guān)鍵點上。在實施創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略、推進供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革的大背景下，藥品審評審批制度改革、藥品價格放開、醫(yī)保藥品價格談判等政策陸續(xù)實施，我國創(chuàng)新藥品市場準(zhǔn)入機會增加，藥品產(chǎn)業(yè)進入原創(chuàng)時代，創(chuàng)新藥品的可及性提高。
在此戰(zhàn)略背景下，我國醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)投入和研發(fā)強度不斷加大，研發(fā)強度大于10%的企業(yè)逐漸增多，未上報研發(fā)投入情況的企業(yè)逐漸減少。研發(fā)投入強度大于15%的企業(yè)數(shù)量從2017年的0家上升至2021年的7家。2017-2021年，中國百強企業(yè)研發(fā)費用逐年遞增，從2021年的平均研發(fā)費用4.16億元上開至2021年的7.40億元。政府在2021年醫(yī)藥制造業(yè)投入研發(fā)費用942.4億元。
與此同時，2017-2021年，創(chuàng)新藥物IND數(shù)量逐年遞增，NDA數(shù)量總體上是現(xiàn)上升趨勢。2017年時，我國創(chuàng)新藥IND數(shù)量為483件，2021年為1821件，增長約3.8倍;2017年時，我國創(chuàng)新藥NDA數(shù)量為23件，2021年為65件，增長約2.8倍。
此外，2013年-2016年，國產(chǎn)/進口創(chuàng)新藥上市數(shù)量均偏少;2017年-2021年，進口創(chuàng)新內(nèi)上市效量穩(wěn)定在35個左右;2017年-2021年，國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市數(shù)最不斷增多，但仍少于進口創(chuàng)新藥上市數(shù)量，不過值得注意的是，差距正在小。
不僅如此，2016年-2022年我國共license-out138件，總金573.96億美元。近三年，license-out的總金顏和首付款逐年邀增，2016-2022年我國企業(yè)創(chuàng)新藥license-out TOP10的單筆交易總金額均超過15億美元。總的來看，我國創(chuàng)新藥license-out正不斷增長，這也證明我國的創(chuàng)新藥研發(fā)能力正在逐漸得到國際市場認可。
研發(fā)能力大幅提升的同時，我們也正面臨同質(zhì)化競爭嚴重的問題。在創(chuàng)新藥研發(fā)能力方面，我國創(chuàng)新藥企研發(fā)代表性靶點上市時間差距大幅度縮小，從HER2到PARP、PD-1、CDK4/6，我國fast follow的速度越來越快，PD-1靶點的抗癌藥物藥物，我國僅用4年就實現(xiàn)國內(nèi)自主研發(fā)上市同時，也出現(xiàn)研發(fā)靶點集中、同質(zhì)化競爭加劇的問題。2021年臨床試驗數(shù)量最多的前10位靶點分別為PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等;VEGFR,GLP-1/GLP-1R,JAK1和CD3四個靶點的藥物臨床過驗中，I期床試驗占比均超過40%。
行業(yè)繁榮的背景下，藥物創(chuàng)新成本的不確定性、藥物價值的不確定性、藥物成本與價值關(guān)聯(lián)的不確定性等給藥品定價和報銷模式帶來了新挑戰(zhàn)。在此前提下，醫(yī)保準(zhǔn)入機制以及創(chuàng)新藥定價機制也開始被重視起來，其直接關(guān)系到患者對已上市創(chuàng)新藥的可及性與可負擔(dān)性，對行業(yè)創(chuàng)新動力的可持續(xù)性也具有極大影響。
首發(fā)價格形成機制建設(shè)鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新
為鼓勵以臨床價值為導(dǎo)向的藥品研發(fā)創(chuàng)新、支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品的多元供給和公平可及、完善以市場為主導(dǎo)的藥品價格形成機制。2024年2月，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價格形成機制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新的通知(征求意見稿)》，通過有關(guān)行業(yè)協(xié)會征求意見。
該征求意見稿主旨是堅持藥品價格由市場決定，更好發(fā)揮政府作用，整體提高新藥掛網(wǎng)效率，支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得“與高投入、高風(fēng)險相符的收益回報”。
根據(jù)文件，新上市的化學(xué)藥品首次在各省藥品采購平臺申報掛網(wǎng)時，企業(yè)可以選擇按醫(yī)保部門公布的評價量表，從藥學(xué)、臨床價值和循證證據(jù)三方面對號入座、自我測評，按分值進入高、中、低三個組別。自評點數(shù)越高，表明藥品創(chuàng)新價值含量越高，新上市藥品首發(fā)價格的自由度就可以越高，在掛網(wǎng)服務(wù)方面提供綠色通道掛網(wǎng)、穩(wěn)定期保護等政策扶持。反之，點數(shù)越低的藥品，需要提供更充分的信息披露支持價格合理性。
據(jù)了解，自評量表意在探索對創(chuàng)新藥價值由定性向定量的轉(zhuǎn)變。自評量表在設(shè)定自評指標(biāo)時，盡量選擇了一些客觀指標(biāo)，比如是否是新靶點、新機制，是否列入國家級政策支持清單、是否屬于突破性治療和優(yōu)先審評審批、臨床試驗如何設(shè)計等等，都有具體出處、有據(jù)可循。
事實上，藥品價格的形成是一個復(fù)雜過程，既包括了成本加成定價的供給側(cè)邏輯，也涉及了基于效用評估的需求側(cè)方法。這兩種方法從不同角度反映了藥品價值的多維度考量，確保藥品價格的合理性與可接受。在成熟的藥品市場中，引入?yún)⒖純r格機制可以有效降低定價過程的管理成本，即通過參照其他國家或地區(qū)相似藥品的價格來確定本國藥品的價格，這成為一種普遍采用的藥品定價策略。
因此，藥品首發(fā)價格形成機制應(yīng)指導(dǎo)藥品按照市場特性采取適當(dāng)?shù)亩▋r策略，合理的藥品價格不僅應(yīng)涵蓋企業(yè)的研發(fā)、生產(chǎn)和運營成本，確保合適的利潤回報，還應(yīng)反映出藥品為患者帶來的健康效益。同時，通過融合多種定價機制，能夠確保形成一個公平合理的藥品定價標(biāo)準(zhǔn)。
具體而言，制度應(yīng)當(dāng)以包含價值信息、競爭情況的信息披露為核心，以合理的新上市藥品分類為基礎(chǔ)，降低信息不對稱程度，治理委托代理中的逆向選擇問題;應(yīng)根據(jù)不同的藥品創(chuàng)新程度，設(shè)定適當(dāng)?shù)膬r格競爭強度，保證高質(zhì)量創(chuàng)新藥的定價權(quán)最大化，同時約束同質(zhì)化創(chuàng)新的定價權(quán)，兼顧效率和公平應(yīng)識別降低制度性交易成本。
值得注意的是，藥品首發(fā)價格形成機制進一步強調(diào)發(fā)揮市場決定性作用，堅持依法實行市場調(diào)節(jié)，由企業(yè)自主定價。市場存在局限性，并不意味著要用政府的價格規(guī)制替代市場機制，而是應(yīng)當(dāng)結(jié)合“有效市場”和“有為政府”，通過針對性政策建立能讓市場機制更好發(fā)揮作用的制度環(huán)境。
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