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從“制藥大國”邁向“制藥強國”的歷史征程中，創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)無疑是實現(xiàn)這一戰(zhàn)略目標的關鍵支撐力量。隨著頂層設計不斷加大對藥品研發(fā)創(chuàng)新的支持，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將迎來高質(zhì)量發(fā)展的關鍵階段。
在全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的時代背景下，我國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)已展現(xiàn)出蓬勃的發(fā)展態(tài)勢。據(jù)米內(nèi)網(wǎng)預測，中國公立醫(yī)療機構終端藥品銷售額將以每年1%-2%的復合增長率，增長至2029年的約14000億元。雖然院內(nèi)市場規(guī)模的增速已然放緩，但產(chǎn)品結構上會發(fā)生較大變化。其中，創(chuàng)新藥將從2019年的1000億元(約占8%)增長至4500億元(約占32%)。
然而，與美國、日本等國家相比，我國創(chuàng)新藥銷售額所占比例尚小，仍有較大的增長空間。在業(yè)內(nèi)看來，我國創(chuàng)新藥銷售額占比持續(xù)提升的發(fā)展趨勢不可阻擋，但在現(xiàn)階段，創(chuàng)新藥的商業(yè)環(huán)境仍有待進一步改善。隨著上市數(shù)量的不斷增多，面對新藥研發(fā)的高投入、高風險、長周期等特性，創(chuàng)新藥品價值評估的重要性和緊迫性不容忽視。
在上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林看來，作為厚植新質(zhì)生產(chǎn)力的重要領域，創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿薮?，藥企加以深耕并占領高地是應有之義?！暗c近乎無限增長的醫(yī)療服務需求相比，我國醫(yī)?；鹂偭渴怯邢薜模绾螌⑿滤幖皶r納入醫(yī)保藥品目錄、以何種價格納入、是否納入等都是難題。國際上在創(chuàng)新藥品價值評估領域已取得諸多進展，其考量要點值得思考與借鑒?！?
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任 金春林
價值評估方法靈活多樣藥品創(chuàng)新含金量是關鍵
目前，國際上有多種常見的創(chuàng)新藥品價值評估方法，包括基于藥物經(jīng)濟學評價增量成本效果比(ICER)閾值調(diào)整、創(chuàng)新藥品價值評估分級、國際參考價、風險分擔協(xié)議、創(chuàng)新藥品不確定性管理等。其中，英國、美國、澳大利亞、日本、韓國等國家均主要采用ICER這一評估指標，我國目前同樣以此為主要評判標準。
該方法采用經(jīng)濟學理論基礎，通過測量和對比擬評估藥品和參照藥品的經(jīng)濟成本與健康產(chǎn)出，并將醫(yī)療成本差值與健康產(chǎn)出差值做一比值，進而得到?jīng)Q策指標ICER。其中，健康產(chǎn)出通常使用質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)作為衡量指標。在實際決策時，決策者會將ICER與一個外部參考值(意愿支付閾值)進行對比，從而判斷評估藥品是否具有經(jīng)濟性。
金春林指出，各國的ICER閾值不盡相同，但都與本國經(jīng)濟發(fā)展水平密切相關。例如英美日韓四國設定的高值創(chuàng)新藥品ICER閾值，通常為本國人均GDP的1.3-2.9倍不等。我國ICER閾值一般為人均GDP的0.6-0.8倍，最高不超過1.5倍。因此，國內(nèi)創(chuàng)新藥的定價相對美國而言會低很多，這與后者的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)達不無干系。
法國則是在療效改善分級的基礎上開展價值評估，同時關注創(chuàng)新藥對醫(yī)療服務的改善程度。據(jù)金春林介紹，法國的價值評估內(nèi)容包括根據(jù)藥品有效性、安全性、質(zhì)量可控性、依從性、創(chuàng)新性、社會屬性等指標，進行臨床效益水平(SMR)和臨床效益改善程度(ASMR)評價并形成相應等級。
其中，SMR評級是確定藥品報銷資格和報銷比例的主要依據(jù)，ASMR評估則為等級Ⅰ-Ⅲ的藥品談判定價。參考歐盟市場參考價和ASMR級別，法國允許談判后的價格可以高于參照藥品。金春林坦言：“法國其實就是從兩個維度評價創(chuàng)新藥品，一個是使用該藥本身帶來的效果，另一個是與現(xiàn)有療法比較產(chǎn)生的效益?！?
德國評價的思路與法國大同小異，其新藥定價和醫(yī)保補償同樣基于臨床效益評價的分類等級管理?！暗聡行屡鷾噬鲜械乃幤沸枰c參照物比較附加效益，價值評估維度包括生存時間(死亡率)、并發(fā)癥、生活質(zhì)量等，并分類為重大、顯著、較小、不可測量、無、小于參照藥物等等級，以此實現(xiàn)按照價值支付，優(yōu)質(zhì)優(yōu)價。”金春林總結道。
值得一提的是，日本能夠給予創(chuàng)新價值適宜的溢價。根據(jù)有無類似藥物，日本對上市的新藥分別采取類似藥定價法和成本定價法。若有相似藥物，日本則根據(jù)藥物的創(chuàng)新程度，如新的作用機制、更高的療效或者安全性、改善目標疾病的治療、有益的藥物配方等，給予5%-120%的溢價范圍。
特別是針對獲得“先驅(qū)認定”且在日本優(yōu)先上市的藥品，日本會直接給予10%-20%的溢價。金春林舉例道，BMS的PD-1抑制劑納武利尤單抗在日本定價便是美國定價的2倍之多?！敖o予突破性創(chuàng)新高回報、高激勵，也使得日本藥企在免疫療法、ADC等諸多創(chuàng)新領域擁有較強的競爭力?！?
此外，國際參考價也是多個國家評估創(chuàng)新藥品價值的重要依據(jù)。其中，加拿大以此為基礎，并根據(jù)不同治療水平的提高程度，確定創(chuàng)新藥品價格，同時頒布過高價格指南以確定價格上限;韓國則以此制定了無替代藥的創(chuàng)新藥品支付價，若藥品能延長危及生命的罕見病生存期，便取美國、日本、德國、法國、瑞士、英國和意大利等七國調(diào)整平均價。
依據(jù)創(chuàng)新程度差異化管理真實世界數(shù)據(jù)可支持漲價
近二十年來，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)歷了從以仿制藥為主導，到逐步實現(xiàn)跟隨式創(chuàng)新，進而邁向源頭創(chuàng)新的跨越式發(fā)展歷程，這是政策和市場需求推動的結果。
站在新的發(fā)展階段，制藥企業(yè)需要深刻理解監(jiān)管部門鼓勵的是何種創(chuàng)新，方能更好地適應政策導向，以在激烈的市場競爭中脫穎而出。金春林坦言，從兩個維度看，不同創(chuàng)新藥的價值的確存在差異?！耙皇强磁R床價值，是否滿足臨床需求，解決無藥可用的困境;二是看創(chuàng)新價值，是否開拓全新技術領域，引領更多同類藥品上市和醫(yī)保準入?！?
與此同時，隨著君實生物的特瑞普利單抗、和黃醫(yī)藥的呋喹替尼、百濟神州的澤布替尼、傳奇生物的西達基奧侖賽等一批出海藥品在歐美市場獲得高定價，國產(chǎn)創(chuàng)新藥也亟需撕掉“低價”標簽。金春林認為，國產(chǎn)創(chuàng)新藥取得現(xiàn)有出海成績并不容易，且未來在其他地區(qū)獲得高定價會更加困難，因為越南等多個國家均施行比價制度。
當前，通過樹立支持“真創(chuàng)新”的政策導向，運用藥品價值評估、藥物經(jīng)濟學評價等技術工具，我國醫(yī)保部門在有限的基金支撐能力下已盡可能平衡好參保人多元化需求、醫(yī)務人員臨床用藥以及醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展創(chuàng)新的需要，助力高臨床價值、高創(chuàng)新水平的藥品獲得與之匹配的價格。尤其是以健康價值為核心的創(chuàng)新價值評估分類，更是打破了“50萬/30萬”的剛性。
金春林表示，在目前的醫(yī)保談判中，評審專家更加關注“臨床價值、預算影響”兩要素。“即以增量療效為核心，以臨床價值為導向，測算藥品的目標人群范圍、市場份額大小對基金預算的影響。未來，醫(yī)保部門可能會更加關注創(chuàng)新藥物是否能夠填補現(xiàn)有治療領域的空白、增加治療方案的連續(xù)性、改善治療效果、擴大患者的選擇范圍以及促進市場競爭等?！?
實際上，藥品創(chuàng)新性具有不同維度的屬性。在科學價值上，需要關注的是新機制、新靶點以及不可替代的治療地位;在治療價值上，需要聚焦的是臨床療效提升、嚴重不良反應減少、生命質(zhì)量提高、依從性提高等;在社會價值上，需要重視的是改善疾病負擔，以及帶來中長期社會整體獲益，如產(chǎn)業(yè)發(fā)展、技術國有化等;在患者需求上，需要關注的是未滿足需求、兒童用藥，罕見病、嚴重危及生命的疾病等。
因此，如何全方位、全周期地衡量一個藥品的價值至關重要。金春林指出，在現(xiàn)有醫(yī)保談判的策略上，參照藥的選擇直接影響談判價格。盡管參照藥品原則上應為同治療領域內(nèi)臨床應用最廣泛的目錄內(nèi)藥品，但在實際應用中面臨較大挑戰(zhàn)?！耙皇浅Ｒ?guī)治療是上市多年的傳統(tǒng)藥品，處于不同生命周期;二是標準或常規(guī)治療方案有多個;三是彌補臨床空白的突破性療法，但當前同領域沒有可比藥品;四是多適應癥藥品各適應癥下符合原則的參照藥不同等。”
在此背景下，金春林建議制定我國高值創(chuàng)新藥品國際參考價差異化管理辦法，價格水平根據(jù)創(chuàng)新程度不同差異化管理?！搬槍Ρ就磷灾餮邪l(fā)、國內(nèi)首發(fā)上市(無替代藥)的高值創(chuàng)新藥，參考同適應癥藥品國際價格情況或相似藥品國際價格的比價關系。具有重大或者顯著附加臨床收益(取得突破性創(chuàng)新或者療效有大幅度提高)的創(chuàng)新藥價格不得超過參考國同種創(chuàng)新藥的中位價，具有較小附加臨床收益的創(chuàng)新藥價格不得超過參考國同種創(chuàng)新藥的最低價等。”
同時，還可以通過真實世界數(shù)據(jù)支持，彌補經(jīng)濟性證據(jù)中的不確定性，減少專家評審和測算環(huán)節(jié)風險。此外，針對目前續(xù)約規(guī)則僅考慮醫(yī)?；鹬С鲞@一價值維度，無法全面體現(xiàn)續(xù)約藥品價值的局限性，金春林建議當續(xù)約藥品新增適應癥時，增加其他價值維度考量(如采用快速綜合價值評分)，對價值較高的續(xù)約藥品予以一定幅度的降價幅度縮減。
而對于未過專利期的續(xù)約藥品，若其治療費用已處于同治療領域內(nèi)的最低水平且替代對照藥的，金春林建議設立價格穩(wěn)定期，若真實世界數(shù)據(jù)表明比對照藥成本效果好且節(jié)約醫(yī)?；鸬模踔量梢赃m當漲價。“生命是無價的，藥品肯定有價，無價與有價之間如何科學平衡，需要業(yè)界共同努力探索?！?
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