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黨的二十屆三中全會(huì)提出，必須深入實(shí)施科教興國戰(zhàn)略、人才強(qiáng)國戰(zhàn)略、創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略。在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域，怎樣才能落實(shí)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略，推進(jìn)我國由制藥大國向制藥強(qiáng)國轉(zhuǎn)變?以下四位藥學(xué)界兩院院士發(fā)表了觀點(diǎn)。
中國科學(xué)院院士陳凱先：高度重視原始創(chuàng)新，加大基礎(chǔ)研究和原創(chuàng)藥物研發(fā)的投入力度。
中國工程院院士王廣基：細(xì)胞治療藥物研發(fā)不僅需要突破傳統(tǒng)藥物研發(fā)中的許多技術(shù)瓶頸，還要在安全性、有效性、質(zhì)量控制等方面取得重大突破。
中國工程院院士王銳：醫(yī)科院藥物所自成立以來，一直堅(jiān)持走獨(dú)具特色的產(chǎn)學(xué)研相結(jié)合的發(fā)展道路，打造出品種快速孵育轉(zhuǎn)化的“內(nèi)循環(huán)協(xié)和模式”。
中國工程院院士蔣建東：要真正推進(jìn)新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，必須克服產(chǎn)學(xué)研一體化中的諸多難題。
中國生物醫(yī)藥行業(yè)近年來經(jīng)歷了前所未有的發(fā)展。國家在藥物研發(fā)領(lǐng)域的政策支持、資金投入和技術(shù)突破，使我國成為全球藥品市場的重要一員。近日，由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院主辦，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥用植物研究所、藥物研究所、醫(yī)藥生物技術(shù)研究所、醫(yī)學(xué)生物學(xué)研究所、藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究院承辦的第三屆中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會(huì)在北京市召開。與會(huì)專家表示，近年來，我國創(chuàng)新藥研發(fā)熱情空前高漲，獲批上市的藥品數(shù)量持續(xù)增加，取得了顯著的成績，但依然存在原始創(chuàng)新能力不足、一些技術(shù)瓶頸有待突破等問題。
新藥研發(fā)進(jìn)全球第二梯隊(duì)前列
隨著國家在醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域戰(zhàn)略布局的深化，特別是“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項(xiàng)的實(shí)施，我國生物醫(yī)藥行業(yè)迎來了飛速發(fā)展的機(jī)遇。國家藥監(jiān)局的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，今年1月至11月22日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)一類創(chuàng)新藥38個(gè)，其中中藥3個(gè)、化藥20個(gè)、生物制品15個(gè)，另有已完成技術(shù)審評(píng)待審批的創(chuàng)新藥1個(gè)。另外，我國近5年批準(zhǔn)的化藥及治療用生物制品，在重大公共衛(wèi)生疾病、惡性腫瘤等嚴(yán)重危及生命和影響生活質(zhì)量的多個(gè)疾病適應(yīng)證領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了治療藥物的首次批準(zhǔn)和更迭，持續(xù)推進(jìn)了罕見病用藥、兒童用藥領(lǐng)域的新藥和好藥上市，不斷滿足了患者臨床用藥需求。
對(duì)此，中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員陳凱先表示，我國在新藥研發(fā)管線和上市數(shù)量指標(biāo)上已步入全球第二梯隊(duì)的前列，特別是在臨床研究和藥物創(chuàng)新的速度上展現(xiàn)出強(qiáng)大的增長潛力。
然而，盡管數(shù)量上取得了快速增長，但我國創(chuàng)新藥研發(fā)在原始創(chuàng)新能力方面仍顯不足。陳凱先分析認(rèn)為，原始創(chuàng)新，即從“零”到“一”的突破，代表了技術(shù)進(jìn)步的核心。整體上，我國的藥物研發(fā)仍集中在模仿創(chuàng)新上，原創(chuàng)性突破較為稀缺。這種創(chuàng)新模式在一定程度上限制了我國藥物研發(fā)的科學(xué)意義和市場價(jià)值。以腫瘤、免疫性疾病為例，國內(nèi)藥物研發(fā)的同質(zhì)化現(xiàn)象較為嚴(yán)重，創(chuàng)新點(diǎn)集中在少數(shù)熱門靶點(diǎn)上，真正的“first-in-class”(首創(chuàng))新藥還相當(dāng)缺乏。
此外，陳凱先還表示，跟蹤式創(chuàng)新模式還制約了我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)搶占全球市場的先機(jī)。盡管某些類別的獲批新藥數(shù)量超過了國外，但在全球藥品市場所占的份額上，我國仍處于較低水平。例如，國外最早研發(fā)上市的兩種腫瘤免疫治療抗體藥物就占據(jù)了該類藥物全球銷售額的73%，而我國批準(zhǔn)的該類藥物品種為10多種，市場份額僅占4%。
中國工程院院士、中國藥科大學(xué)教授王廣基進(jìn)一步指出，細(xì)胞治療和基因治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重要研發(fā)方向，正逐漸成為新藥研發(fā)熱點(diǎn)。然而，我國在這些領(lǐng)域的原始創(chuàng)新和技術(shù)積累還不夠深厚。王廣基認(rèn)為，細(xì)胞治療藥物研發(fā)不僅需要突破傳統(tǒng)藥物研發(fā)中的許多技術(shù)瓶頸，還要在安全性、有效性、質(zhì)量控制等方面取得重大突破。
王廣基表示，細(xì)胞治療藥物在體內(nèi)的增殖過程非常復(fù)雜，需要通過更先進(jìn)的技術(shù)手段進(jìn)行精確追蹤和監(jiān)控。目前，盡管我國在細(xì)胞治療和基因治療的研究上取得了初步進(jìn)展，但真正能夠與國際頂尖水平競爭的核心技術(shù)依然缺乏。
陳凱先指出，原始創(chuàng)新對(duì)基礎(chǔ)研究的能力和水平要求更高，探索性更強(qiáng)，因而研發(fā)周期更長，失敗的風(fēng)險(xiǎn)更高。這就要求我國要大力加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，同時(shí)加強(qiáng)資本市場和審評(píng)審批政策等各環(huán)節(jié)對(duì)原始創(chuàng)新的支持，營造有利于原始創(chuàng)新、有利于涌現(xiàn)更多從“零”到“一”技術(shù)突破的生態(tài)環(huán)境。
創(chuàng)新鏈布局應(yīng)進(jìn)一步完善
新發(fā)展階段，在我國藥物研發(fā)體系中，科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)的定位須進(jìn)一步明確，創(chuàng)新鏈的布局要進(jìn)一步優(yōu)化和完善。陳凱先介紹，過去，國內(nèi)藥企的研發(fā)能力相對(duì)薄弱，技術(shù)和人才不足，大多數(shù)只能研發(fā)仿制藥物。近年來，隨著國家政策的引導(dǎo)支持和改革的深化推進(jìn)，不少企業(yè)的創(chuàng)新藥研發(fā)能力不斷提升，一些老牌企業(yè)向創(chuàng)新研發(fā)方向轉(zhuǎn)型，新興生物技術(shù)公司快速崛起，使我國藥物研發(fā)格局發(fā)生重大變化。
“與過去新藥研發(fā)主要依賴科研院所和大學(xué)不同，現(xiàn)在我國藥物研發(fā)的主體已經(jīng)轉(zhuǎn)向企業(yè)。”陳凱先介紹，目前，我國每年研發(fā)獲批的新藥大多來源于企業(yè)。這種變化反映了企業(yè)創(chuàng)新能力的提升，在新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化過程中，企業(yè)發(fā)揮的作用日益顯著。
陳凱先表示，然而，在一些核心技術(shù)和前沿領(lǐng)域，尤其是關(guān)系到原始創(chuàng)新的新靶點(diǎn)和新機(jī)制發(fā)現(xiàn)等方面，多數(shù)藥企仍然力不從心。因此，科研院所、大學(xué)和藥企的角色應(yīng)該要有相應(yīng)的側(cè)重和調(diào)整。科研院所和大學(xué)應(yīng)將更多精力集中在原始創(chuàng)新、新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及新機(jī)制探索上，并通過加強(qiáng)與企業(yè)的合作，為企業(yè)的藥物研發(fā)不斷開辟新的前沿方向，提供關(guān)鍵核心技術(shù)支撐，建立新的賽道，引導(dǎo)企業(yè)避免過度的同質(zhì)化競爭，從而引領(lǐng)整個(gè)行業(yè)技術(shù)的進(jìn)步。
陳凱先說：“科研院所和大學(xué)還需要進(jìn)一步拓展國際化視野，加強(qiáng)與國際科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)的合作，吸引全球人才，尤其是在基礎(chǔ)性研究和原始創(chuàng)新領(lǐng)域，爭取有更多的科研突破。”
產(chǎn)學(xué)研一體化的有效實(shí)踐
2024年7月5日，國務(wù)院常務(wù)會(huì)議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，提出要調(diào)動(dòng)各方面科技創(chuàng)新資源，強(qiáng)化新藥創(chuàng)制基礎(chǔ)研究，夯實(shí)我國創(chuàng)新藥發(fā)展根基。對(duì)此，中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究院院長蔣建東認(rèn)為，科研院所和企業(yè)作為創(chuàng)新藥研發(fā)的重要科技創(chuàng)新資源，二者之間密切合作，即構(gòu)建緊密的產(chǎn)學(xué)研一體化模式至關(guān)重要。
然而，產(chǎn)學(xué)研一體化模式的構(gòu)建并不容易，許多科研機(jī)構(gòu)與企業(yè)之間的合作并不順利，導(dǎo)致科研成果難以轉(zhuǎn)化為新藥。蔣建東認(rèn)為，要真正推進(jìn)新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，必須克服產(chǎn)學(xué)研一體化中的諸多難題。
在科研院所與企業(yè)合作方面，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所(以下簡稱醫(yī)科院藥物所)通過與所辦企業(yè)的深度合作，探索出一條適合中國國情的創(chuàng)新藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化模式，為產(chǎn)學(xué)研一體化提供了有益借鑒。
蔣建東介紹，醫(yī)科院藥物所不僅是一家國家級(jí)藥學(xué)科研機(jī)構(gòu)，還辦了多家企業(yè)，形成了一種獨(dú)特的所辦企業(yè)模式。在該模式下，醫(yī)科院藥物所不依賴企業(yè)營利，允許其自主發(fā)展，并以技術(shù)輸出和原創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)化的方式支持其發(fā)展，提高所辦企業(yè)的核心競爭力。這種模式的關(guān)鍵在于其管理機(jī)制：雖然醫(yī)科院藥物所與所辦企業(yè)均是獨(dú)立的法人單位，但企業(yè)的高層管理人員大多來自醫(yī)科院藥物所，確保了科研成果能夠迅速轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品。
對(duì)此，蔣建東解釋，正是由于所辦企業(yè)的高層管理人員來自醫(yī)科院藥物所，原創(chuàng)新藥的轉(zhuǎn)化機(jī)制才更為順暢，少去了很多不必要的中間環(huán)節(jié)。蔣建東說：“科研院所與企業(yè)之間的合作常常充滿不確定性和漫長的談判周期。這些談判可能持續(xù)幾個(gè)月甚至幾年，有時(shí)企業(yè)的管理層更換也會(huì)影響談判的進(jìn)展。醫(yī)科院藥物所與所辦企業(yè)之間的合作模式，可以確保合作關(guān)系較為穩(wěn)定，讓藥物所開發(fā)的原創(chuàng)新藥能在所辦企業(yè)迅速投入生產(chǎn)。這種效率和速度遠(yuǎn)超一般的科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)之間的合作。”
蔣建東表示，這種模式也有效避免了科研成果的外泄。例如，醫(yī)科院藥物所在確保所辦企業(yè)生產(chǎn)環(huán)節(jié)的保密性和嚴(yán)密性符合要求后，才會(huì)將其開發(fā)的保密藥品交由所辦企業(yè)規(guī)?；a(chǎn)。醫(yī)科院藥物所與所辦企業(yè)之間通過嚴(yán)格的保密協(xié)議和技術(shù)控制，確保核心技術(shù)和商業(yè)秘密的安全。
中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所執(zhí)行所長王銳表示，醫(yī)科院藥物所自成立以來，一直堅(jiān)持走獨(dú)具特色的產(chǎn)學(xué)研相結(jié)合的發(fā)展道路，打造以醫(yī)科院藥物所創(chuàng)新藥物研發(fā)為核心的品種快速孵育轉(zhuǎn)化的“內(nèi)循環(huán)協(xié)和模式”。該模式以醫(yī)科院藥物所為策源地，中下游涵蓋了多家所辦企業(yè)。依托該產(chǎn)學(xué)研一體化的孵化模式，由醫(yī)科院藥物所研制的雙環(huán)醇、人工麝香、紫杉醇注射液、靈孢多糖注射液等多個(gè)新藥得以獲批上市、投入生產(chǎn)、進(jìn)入市場。
“醫(yī)科院藥物所的成功并非偶然，而是基于長時(shí)間的積累和經(jīng)驗(yàn)。中國原創(chuàng)新藥的研發(fā)面臨巨大的風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)，而醫(yī)科院藥物所的成功模式正是應(yīng)對(duì)這一形勢的有效實(shí)踐。未來，國家應(yīng)繼續(xù)支持這一模式，幫助更多的科研機(jī)構(gòu)實(shí)現(xiàn)高效的科研成果轉(zhuǎn)化，同時(shí)鼓勵(lì)企業(yè)和科研院所之間的長期合作?！笔Y建東說。
未來的突破方向在哪
陳凱先表示，未來，我國要在全球藥品市場中占據(jù)更加重要的位置，必須在以下幾個(gè)方面實(shí)現(xiàn)突破。
首先，高度重視原始創(chuàng)新，加大基礎(chǔ)研究和原創(chuàng)藥物研發(fā)的投入力度。尤其是在基因治療、細(xì)胞治療等前沿領(lǐng)域，我國必須聚焦核心技術(shù)的攻關(guān)，加強(qiáng)與國際同行的合作與交流。
其次，優(yōu)化產(chǎn)學(xué)研一體化模式?？蒲袡C(jī)構(gòu)與企業(yè)的深度合作，能夠確?？蒲谐晒D(zhuǎn)化為市場產(chǎn)品，并推進(jìn)創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化。在這一過程中，科研人員的積極性和創(chuàng)造性至關(guān)重要。因此，我國必須通過政策引導(dǎo)和資金扶持，為科研人員發(fā)揮創(chuàng)新提供保障，同時(shí)加強(qiáng)科研機(jī)構(gòu)與企業(yè)之間的互動(dòng)與合作，解決技術(shù)轉(zhuǎn)化過程中的瓶頸問題，為我國藥物研發(fā)注入新的動(dòng)力。
再次，要抓住新的技術(shù)革命浪潮帶來的發(fā)展機(jī)遇。隨著人工智能、大數(shù)據(jù)和新興技術(shù)的迅速發(fā)展，藥物研發(fā)將發(fā)生革命性的變化。這些新技術(shù)將大幅提高藥物研發(fā)效率，縮短研發(fā)周期，降低成本，并加速創(chuàng)新藥物市場化進(jìn)程。陳凱先指出，未來，新興顛覆性技術(shù)平臺(tái)的建設(shè)將成為推進(jìn)藥物研發(fā)的重要舉措。
最后，加強(qiáng)“出?！焙蛧H化合作。隨著全球藥品市場競爭的日益激烈，國際化合作將成為中國生物醫(yī)藥企業(yè)的必然選擇。通過與國際藥企、科研機(jī)構(gòu)合作，中國藥企不僅能夠汲取和借鑒國際經(jīng)驗(yàn)，也將有力推進(jìn)國際市場的拓展，加快創(chuàng)新藥物“出?！?。
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